Uniqure BV (6,19%)FDA-Zulassung für Gentherapie für Erwachsene mit Hämophilie B Chart-Tweets Marvin Herzberger uniQure (QURE) gab bekannt, dass sein Partner CSL von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) die Zulassung für HEMGENIX erhalten hat. Bei HEMGENIX handelt es sich um eine einmalige Gentherapie zur Behandlung von Erwachsenen ab einem Alter von 18 Jahren mit Hämophilie B. Die FDA hat das Produkt ist für die Behandlung von Erwachsenen mit Hämophilie B zugelassen, die derzeit eine Faktor-IX-Prophylaxetherapie anwenden oder an aktuellen oder früheren lebensbedrohlichen Blutungen oder wiederholten schweren Spontanblutungen leiden. CSL hat im Mai 2021 die exklusiven globalen Rechte an HEMGENIX von uniQure lizenziert und ist nun allein verantwortlich für die Weiterentwicklung, Registrierung und Kommerzialisierung der Therapie. Matt Kapusta, Chief Executive Officer von uniQure, sagte am 23. November: "Die heutige wegweisende Zulassung stellt einen wichtigen Meilenstein auf dem Gebiet der Genommedizin dar und leitet ein neues Behandlungsparadigma für Patienten mit Hämophilie B ein."Truist hat das Kursziel für uniQure am 23. November von 51 USD auf 65 USD angehoben. Die Kaufempfehlung wurde bestätigt. Die Analystin zitiert die Ankündigung des Unternehmens vom 22. November bezüglich der FDA-Zulassung von Hemgenix mit einem „Clean Label“. Die Expertin fügt hinzu, dass sie ihr Modell aktualisiert, um den Preis von 3,5 Millionen USD in den USA widerzuspiegeln. Sie modelliert einen Spitzenwert von 800 Millionen USD an Lizenzgebühren gegenüber den zuvor anvisierten 600 Millionen USD.