^BERLIN, Sept. 01, 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc.(NASDAQ: RARE), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf dieEntwicklung neuer Therapien für seltene genetische Erkrankungen spezialisierthat, gibt die Einführung von Evkeeza(®) (Wirkstoff: Evinacumab) in Deutschlandbekannt. Evkeeza® wurde im Juni 2021 von der Europäischen Kommission zugelassenals adjuvante Therapie zu Diät und anderen Therapien zur Senkung desLipoprotein-Cholesterins niedriger Dichte (low-density lipoprotein-cholesterol,LDL-C) zur Behandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mithomozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH). Ab dem 1. September 2023 istEvkeeza® in Deutschland verfügbar und voll erstattungsfähig. Als ersterzugelassener monoklonaler Antikörper zur Inhibition des Angiopoietin-Like-3Proteins (ANGPTL3) hat Evkeeza® einen völlig neuen Wirkansatz. Evkeeza® wird alsintravenöse Infusion über die Dauer von 60 Minuten alle 4 Wochen verabreicht.Diese Therapie steht jetzt in Deutschland zur Verfügung."Die Neueinführung von Evkeeza® zur Behandlung der homozygoten familiärenHypercholesterinämie in Deutschland ist das neueste Beispiel unseresCommitments, neue Behandlungsoptionen für Betroffene mit seltenen genetischenErkrankungen zu entwickeln", so Jane Cooper, Senior Vice President und RegionalHead für Europa, den Mittleren Osten und Afrika bei Ultragenyx. ?Wir sind stolzdarauf, diese Behandlung in Deutschland anbieten zu können und werden mit Ärztenund Kostenträgern dafür arbeiten, bedürftigen Patienten den Zugang zu dieserpotentiell lebensverändernden Therapie zu ermöglichen."ANGPTL3-Inhibitoren werden bereits in der neuesten Konsensus-Publikation derEuropäischen Atherosklerose-Gesellschaft (European Atherosclerosis Society, EAS)zur Behandlung von HoFH-Patienten empfohlen, die mit Statinen, Ezetimib undPCSK9-Inhibitoren nicht die empfohlenen LDL-Zielwerte erreichen."Patienten mit HoFH sprechen meist nicht gut auf herkömmliche Therapien zurSenkung des LDL-Cholesterins an und sind dadurch nach wie vor einem extrem hohenkardiovaskulären Risiko ausgesetzt", erläuterte Prof. Dr. Gerald Klose,Lipidologe und Gastroenterologe aus Bremen und Mitglied des wissenschaftlichenBeirats der Lipid-Liga. ?In Kombination mit Diät und anderen LDL-Cholesterin-senkenden Therapien stellt Evinacumab eine potente Behandlungsoption für dieseseltene Erkrankung dar und ermöglicht eine effektivere Kontrolle von LDL-Cholesterin und Triglyzeriden bei Patienten mit HoFH."Über die homozygote familiäre Hypercholesterinämie (HoFH)HoFH, auch als homozygote FH bezeichnet, ist die schwerste Form erblicherHypercholesterinämie. Diese sehr seltene Erkrankung betrifft weltweit einen von160.000 bis 300.000 Menschen. HoFH tritt auf, wenn zwei Kopien eines Gens, dasfamiliäre Hypercholesterinämie (FH) verursacht, ererbt werden, eines von jedemElternteil. Dies führt zu einer gefährlich hohen Konzentration (>400 mg/dl) anLDL-C, dem ?schlechten" Cholesterin. Betroffene mit HoFH sind einem hohen Risikofür vorzeitige Atherosklerose und kardiale Ereignisse schon im Kindesalterausgesetzt und haben eine erhöhte kardiovaskuläre Mortalität.Über Evkeeza(®) (Evinacumab)Evkeeza® ist ein vollständig humaner monoklonaler Antikörper und die ersteTherapie für HoFH mit einem neuartigen Wirkmechanismus: Ekveeza® bindet undblockiert die Funktion des Angiopoietin-Like-3 Proteins (ANGPTL3), einesProteins, das eine Schlüsselrolle im Lipidmetabolismus spielt. Patienten miteingeschränkter Funktion des ANGPTL3-Gens (so genannte Loss-of-Function-Mutationen) haben signifikant niedrigere Konzentrationen bestimmter Lipide imBlut - darunter LDL-C - und ein wesentlich geringeres Risiko, eine koronareHerzkrankheit zu entwickeln. Durch die Inhibition von ANGPTL3 in Patienten mitHoFH senkt Evkeeza® LDL-C und Triglyzeride. Evkeeza® wird alle 4 Wochen alsInfusion verabreicht.Evkeeza® wurde von der Europäischen Kommission als adjuvante Therapie zu Diätund anderen Therapien zur Senkung des Lipoprotein-Cholesterins niedriger Dichte(low-density lipoprotein-cholesterol, LDL-C) zur Behandlung von Erwachsenen undJugendlichen ab 12 Jahren mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH)zugelassen. Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN), entdeckte undentwickelte Evkeeza® und vertreibt das Produkt in den USA, während Ultragenyxdie Vermarktung von Evkeeza® für HoFH in Ländern außerhalb der USA verantwortet.IndikationIm Europäischen Wirtschaftsraum ist Evkeeza® als adjuvante Therapie zu Diät undanderen Therapien zur Senkung des LDL-C bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12Jahren mit HoFH zugelassen. Eine Erweiterung der Zulassung auf Kinder ab 5Jahren wurde kürzlich bei der European Medicines Agency beantragt.Wichtige Sicherheitsinformationen zu Evkeeza® (Evinacumab)In einer Phase 3-Studie mit Evkeeza® (R1500-CL-1629) an 65 Patienten mit HoFHwaren die häufigsten unerwünschten Ereignisse Nasopharyngitis (13,7% derPatienten), Influenza-ähnliche Erkrankung (7,7%), Schwindel (6%),Rückenschmerzen und Übelkeit (jeweils 5,1%). Das schwerste beobachteteunerwünschte Ereignis war Anaphylaxie (0,9%).Wer sollte Ekveeza® nicht verwenden?Evkeeza® darf nicht verwendet werden, wenn Sie auf Evinacumab oder einen anderenInhaltsstoff von Evkeeza® allergisch reagieren. Evkeeza® ist in der EuropäischenUnion nicht für Kinder unter 12 Jahren zugelassen. Die Sicherheit bei Patientenunter 12 Jahren wurde in der Europäischen Union nicht festgestellt.Bitte informieren Sie Ihren behandelnden Arzt, wenn Sie andere Medikamenteeinnehmen, kürzlich eingenommen haben oder vorhaben, einzunehmen. Wenn Sieschwanger sind, annehmen, schwanger zu sein oder eine Schwangerschaft planen,bitten Sie um den Rat Ihres Arztes, bevor Sie Evkeeza® anwenden. Evkeeza® könnteIhrem ungeborenen Kind schaden. Wenn Sie schwanger werden könnten, sollten Sieeffektive Verhütungsmethoden anwenden, um eine Schwangerschaft zu verhindern.Verwenden Sie während der Behandlung mit Evkeeza® und mindestens 5 Monate nachVerabreichung der letzten Dosis von Evkeeza® eine effektive Verhütungsmethode.Wenn Sie ein Kind stillen oder dies beabsichtigen, fragen Sie Ihren Arzt um Rat,bevor Sie dieses Medikament anwenden. Es ist nicht bekannt, ob Evkeeza® in derMuttermilch ausgeschieden wird. Es ist unwahrscheinlich, dass Evkeeza® IhreFähigkeit, ein Fahrzeug zu führen oder Werkzeuge und Maschinen zu bedienen,beeinträchtigt.Sie können Nebenwirkungen per Email unter ultragenyx@primevigilance.com(mailto:ultragenyx@primevigilance.com) berichten.Bitte konsultieren Sie die vollständige Fach-und Gebrauchsinformation(https://www.ema.europa.eu/documents/product-information/evkeeza-epar-product-information_de.pdf), einschließlich der Fachinformation und der Packungsbeilage.Über Ultragenyx Pharmaceutical Inc.Ultragenyx ist ein biopharmazeutisches Unternahmen, das sich der Entwicklungneuer Medikamente zur Behandlung schwerer seltener genetischer Erkrankungenwidmet. Das Unternehmen hat ein breites Entwicklungsportfolio aufgebaut, dasErkrankungen mit eindeutiger Biologie und hohem ungedeckten medizinischen Bedarfadressiert, für die es in der Regel keine zugelassenen Behandlungsmöglichkeitengibt.Die Firma wird von einem Management-Team geführt, das über Erfahrung in derEntwicklung und Vermarktung von Therapeutika für seltene Erkrankungen verfügt.Die Strategie von Ultragenyx beruht auf schneller und kosteneffizienterMedikamentenentwicklung mit dem Ziel, sichere und wirksame Therapien fürbedürftige Patienten zur Verfügung zu stellen.Weitere Informationen über Ultragenyx finden Sie auf ultragenyx.de(https://www.ultragenyx.de/).KontaktUltragenyx Pharmaceutical, Inc.MediaJeff Blake+1-415-612-7784media@ultragenyx.com (mailto:media@ultragenyx.com)°