Taysha Gene Therapies (-17,04%)BMO Capital sieht 144 % Kurspotenzial - Behandlung des Rett-Syndroms bietet ein 2,5 Mrd. USD Potenzial! Chart-Tweets Marvin Herzberger Taysha Gene Therapies (TSHA) hat sich auf die Entwicklung von Adeno-assoziierten Viren (AAV)-basierten Gentherapien für schwere monogenetische Erkrankungen des zentralen Nervensystems spezialisiert. Das führende klinische Programm TSHA-102 befindet sich in der Entwicklung für das Rett-Syndrom. Das Rett-Syndrom ist eine seltene neurologische Entwicklungsstörung, für die keine zugelassenen krankheitsmodifizierenden Therapien existieren, die die genetische Ursache der Krankheit ansprechen. Am 18. Juni wurden Daten zur laufenden REVEAL Phase 1/2 Studie mit adoleszenten und erwachsenen Patienten sowie erste klinische Daten aus der REVEAL Phase 1/2 Studie mit pädiatrischen Patienten verkündet. Im Fokus steht dabei TSHA-102 zur Behandlung des Rett-Syndroms. Sean P. Nolan, Vorstandsvorsitzender und Chief Executive Officer von Taysha, sagte: "Die Langzeit-Follow-up-Daten deuten auf eine anhaltende Reaktion mit fortgesetzten und neuen Verbesserungen in mehreren klinischen Bereichen bei den erwachsenen Patienten hin, und besonders wichtig ist, dass beide pädiatrischen Patienten anfängliche Verbesserungen in konsistenten klinischen Bereichen zeigten, mit ersten Anzeichen von Entwicklungsgewinnen nach der Behandlung mit TSHA-102. Wir glauben, dass diese Verbesserungen bei Erwachsenen und pädiatrischen Patienten das Potenzial von TSHA-102 unterstreichen, transformative Auswirkungen auf eine breite Patientengruppe mit Rett-Syndrom zu haben."BMO Capital hat die Berichterstattung über Taysha Gene Therapies am 26. Juni mit einem "Outperform"-Rating und einem Kursziel von 5,00 USD aufgenommen. Der Experte verwies bei der Einschätzung darauf, dass sich das Unternehmen darauf konzentrieren würde, die 2,5-Mrd.-USD-Chance im Bereich des Rett-Syndroms mit TSHA-102, einer Gentherapie, zu nutzen. Frühe Daten aus den Phase-1/2-REVEAL-Studien mit niedriger Dosis bei Erwachsenen und Kindern zeigten eine "robuste" Sicherheit und "vielversprechende" Anzeichen für Wirksamkeit, so der Analyst. Der Schwerpunkt liegt nun auf den Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten für die Hochdosis-Kohorte in beiden Studien, die in der zweiten Hälfte des Jahres 2024 erwartet werden.